«Коммерсантъ»: иностранный препарат для лечения спинальной мышечной атрофии могут зарегистрировать в РФ с задержкой

По данным издания, речь идет о 18 месяцах. Согласно российскому законодательству, любой новый препарат должен быть зарегистрирован за 160 рабочих дней

Обновлено в 18:16

Регистрация первого в России генно-терапевтического препарата «Золгенсма» для лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) может задержаться на полтора года, пишет «Коммерсантъ».

Для экспертизы качества Минздрав требует у швейцарской Novartis до 40 флаконов общей ценой до 88 млн долларов. В фармацевтической компании говорят, что дело не только в расходах: отвлечь такой объем с рынка сложно, и это может сказаться на общей доступности препарата.

В Novartis Business FM информацию о 40 флаконах не подтвердили, подчеркнув, что количество необходимых для регистрации образцов согласуется. А речь идет о минимальном возможном количестве. При этом в компании отметили, что ожидают регистрации и появления препарата уже в слудующем году. «На сегодняшний день укол Золгенсма получили 25 российских пациентов».

Запросы других стран для исследований не превышали 15 флаконов, но российское законодательство устанавливает минимум в 30 штук. Как отмечает «Коммерсантъ», эксперты не знают, а в Минздраве не объясняют, зачем нужно так много очень дорогого препарата.

«Золгенсма» занесен в Книгу рекордов Гиннесса как самое дорогое лекарство в мире. Один флакон стоит более 2 млн долларов (около 150 млн рублей). Этот препарат вводится пациентам, страдающим спинальной мышечной атрофией, однократно внутривенно в течение 60 минут.

В России компания Novartis начала регистрацию онасемногена абепарвовека (торговое название «Золгенсма») в июле 2020 года. Требование Минздрава может привести к увеличению сроков регистрации лекарственного средства до 18 месяцев, считают в компании. Хотя, согласно российскому законодательству, любой новый препарат должен быть зарегистрирован за 160 рабочих дней.

Пока «Золгенсма» не зарегистрирован для клинического применения в России, ввезти его на территорию страны можно только по жизненным показаниям для конкретных пациентов.

Спинальная мышечная атрофия — тяжелое наследственное заболевание, которое очень быстро прогрессирует: со временем люди лишаются возможности сидеть, стоять, двигаться, глотать и дышать. Однако интеллект полностью сохраняется. По данным фонда «Семьи СМА», в России пациентов с таким диагнозом около 3000.

Генно-терапевтические препараты в России до сих пор не регистрировались. Может, стоит к этому вопросу, как и к самому лекарству, отнестись по-особенному, говорит учредитель и директор благотворительного фонда помощи больным спинально-мышечной атрофией «Семьи СМА» Ольга Германенко.

Ольга Германенко директор благотворительного фонда «Семьи СМА» «Возможно, необходимо изменить подход в области регистрации генно-терапевтических препаратов, которые действительно требуют особых условий как хранения, так и перевозки, и применения, в том числе большей медицинской осторожности. Что будет проверять Минздрав в 40 тюбиках «Золгенсмы»? Более того, мы видим, как этот препарат едет к нашим детям в Россию. Под каждого ребенка упаковка, условно, собирается практически индивидуально. Сколько бы не запросил Минздрав, я критически отношусь к тому, что что-то из этого могло бы потенциально попасть в руки пациентов. Плюс, вопрос регистрации — это вопрос в том числе возможности обсуждать с производителем цену на препарат. Незарегистрированный препарат стоит 2 млн долларов. Может быть, если его зарегистрируют, мы сможем, как в Японии это произошло, например, добиться снижения цены от общей примерно на 25%. Может быть, об этом тоже следует подумать».

По данным фонда «Семьи СМА», в России около 3 тысяч пациентов с диагнозом «спинальная мышечная атрофия». В США применение «Золгенсмы» было одобрено в 2019 году для пациентов до двух лет, на территории Евросоюза он получил условное одобрение в 2020 году, а применение препарата ограничено весом пациента — до 21 килограмма. Применение «Золгенсмы» также разрешено в Японии и Бразилии.​

Пока лекарство не зарегистрировано, оно не финансируется государством, и больные получают его за счет средств благотворительных фондов. Также родители пытаются сами собрать деньги на лечение.

Дочке жительницы Воронежа Светланы Головчанской Кристине год и девять месяцев. Кристине необходима «Золгенсма». Сейчас девочка принимает «Рисдиплам», который тоже пока не зарегистрирован в России. Флакон 80 миллилитров стоит почти 12 тысяч долларов, или более 900 тысяч рублей. Это пожизненная терапия, говорит Светлана.

Помочь Кристине и другим детям можно, сделав пожертвование в фонд «Чистые души».